2025年1月3日，天津–《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称“新版医保目录”）于1月1日起正式实施。今日，全球首个且唯一获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的ROCK2抑制剂,易来克®（甲磺酸贝舒地尔片）在天津开出首张处方。在最新医保政策下，将进一步提升用药保障水平，创新治疗方案也将为更多cGVHD患者尽早达成治疗目标提供有力支持。

（图为姜尔烈教授问诊画面）

在2024年12月国家医保局举办的国家医保药品目录解读活动上，重点列举了9个具有代表性的品种。这些产品临床价值大、创新程度高、价格合理、填补空白，其中包括cGVHD治疗领域的ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片。

中国医学科学院血液病医院干细胞移植中心主任姜尔烈教授指出：“‘支持真创新，真支持创新’是贯穿今年国家医保目录调整全程的价值导向，新版医保目录的公布也切实体现了这一方向。今年，ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片作为cGVHD治疗领域的创新治疗方案纳入新版目录，并正式落地，这将惠及更大范围cGVHD患者群体，推动尽早针对纤维化的规范治疗。”

本次医保首方获益患者在接受异基因造血干细胞移植后180多天发生了肝脏排异症状，确诊为cGVHD，患者表示：“此次慢性移植物抗宿主病创新疗法纳入医保，大大缓解了我的经济压力，为后期治疗提供了有力保障。”

cGVHD俗称“慢性排异”，是异基因造血干细胞移植后的主要并发症之一，30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后都存在发生cGVHD的风险。该疾病会累及皮肤、眼睛、口腔、关节等多个组织器官，严重影响患者生活质量。而50%的cGVHD患者在诊断时已中至重度,，该疾病更是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。

对此，姜尔烈教授强调：“去年，我国造血干细胞移植已突破两万例，其中异基因造血干细胞移植占比多数，但是随之而来的是移植后越发常见的‘次生灾害’。所以对于广大移植患者而言，移植术后不仅要关注移植原发病，更要重视慢性排异等并发症的早筛早诊早治，切勿错过治疗的‘黄金窗口期’。同时，目前超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，更需要具针对性的创新疗法加持。”

现有cGVHD二线治疗有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等，近年来也出现JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等治疗药物。不同药物的作用机制不同，大部分药物均聚焦于抑制免疫炎症，无法有效抑制纤维化，往往无法直击根源控制疾病进展。

姜尔烈教授指出：“解决纤维化问题是cGVHD治疗中的核心，一方面需要建立免疫耐受，维持免疫稳态，有效预防和减少纤维化的发生。实现维持免疫稳态的价值在于能够治疗cGVHD的同时可保留移植物抗白血病（GVL）效应，有助于减少GVHD和白血病复发间难以平衡的矛盾；另一方面，对于已经发生纤维化的组织和器官，希望能够有效地直接逆转纤维化。随着ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片等疗法出现，此类疗法创新价值在于其双向机制——恢复免疫平衡并逆转纤维化，将为治疗目标达成提供支持，也推动cGVHD治疗步入‘双管齐下’的时代。”