日前，南开大学药物化学生物学国家重点实验室的一项抗癌新药研究为全球脑胶质瘤患者带来了希望。10月10日，第3名脑胶质母细胞瘤志愿者在澳大利亚墨尔本的Epworth医院开始接受该药物的临床试验。

南开大学药物化学生物学国家重点实验室陈悦教授团队历时8年，自主研发了一例可突破血脑屏障，进入脑部，对癌症干细胞具有选择性杀灭效果的抗脑胶质瘤新药——ACT001。该药物具有完全自主知识产权，原料提取、药物制备等工作全面领先国际，有望成为人类对抗脑胶质瘤的“新武器。

国际顶级学术刊物《自然》杂志报道的一项研究指出，一种名叫“小白菊内酯”的化合物对癌症干细胞具有选择性杀灭作用。“看到这个文献之后，我就想能不能对这个化合物进行化学修饰，研发靶向癌症干细胞的药物。事实上，小白菊内脂成药十分困难。”陈悦告诉记者。

面对这些困难，陈悦团队展开了深入研究。通过海量实验分析，他们最终发现中国特有植物——山玉兰的根皮可替代杭菊提取小白菊内脂，且提取率稳定在5%—6%，成本约为每公斤5000元。这项工作不仅大幅降低了小白菊内脂的国际价格，其制备技术更领先国际。

随后，陈悦团队通过全合成与半合成的手段对小白菊内脂进行了化学结构改进。修饰后的化合物水溶性良好，可口服进入血液；稳定性也提高了7倍，并实现了药物在人体内的缓慢释放，很好地控制了药物浓度，解决了安全性和有效性的问题。

受到西欧传统草药Feverfew（小白菊）和《本草纲目》中有关“辛夷”（玉兰）药效记载的启发。陈悦团队尝试将改进后的化学药用于动物脑部癌症试验。结果显示，该化合物抑瘤率高达87%，生存期延长超过172%。

最令人惊喜的是，该药物在脑部的浓度是血液中浓度的1.8倍。而此前治疗脑胶质瘤最好的药物——替莫唑胺，在脑部浓度也仅为血液中浓度的40%。这就意味着，ACT001成为目前十分难得的可以进入脑部的抗肿瘤药物。